眼
眼睛个体小、相对封闭、具备免疫赦免,是基因治疗中非常热门的器官。随着视网膜和视皮层遗传性疾病分子机制研究的不断深入,使用基因治疗某些遗传性眼部疾病(如视网膜色素变性、缺血性视网膜疾病等)已成为可能.
慢病毒包装服务
金斯瑞慢病毒服务通常利用four-plasmid方法瞬时共转染293FT细胞制备重组病毒载体:包装辅助结构(HIV gag-pol, rev, and tat),包膜质粒(env)和慢病毒转移载体。
Cre依赖的化学遗传激活 rAAV-EF1α-DIO-hM3D(Gq)-mCherry
化学遗传学技术/DREADDS 技术可以用来调控神经元或其他类型细胞的活动。